上讲，smn1 基因替代疗法是治疗脊髓性肌萎缩症最合理，最有效的方法之一，其优势在于仅通过单次静脉注射即可获得临床疗效。”
“诺华的z就是这样的一种药物，它将拷贝的smn1基因传递到肌肉细胞，使得能够产生smn蛋白。smn1的缺陷基因没有被移除，可能会继续转录，产生未知的下游效应。”
“这种治疗方法就是像打疫苗一样，通过一种安全性较高的病毒载体将正确的smn1基因导入宿主体内，从而感染运动神经元细胞，使新生细胞能够产生smn蛋白。只需要一针，患者体内就能源源不断地产生smn蛋白，从某种意义上治愈此病。”
“当然第二种方法也很不错，通过小分子结合剂调节smn2基因mrna的剪切，能够表达正常smn蛋白的mrna水平，从而缓解sma患者的症状。”
“它要按照患者体重给出剂量，而且需要一直不停服用药物，这对制药公司来说算是一种最理想的药物了，患者就像一颗摇钱树，源源不断地提供金钱。按道理说，这样的药物价格应该让人们能够承受，否则的话有什么意义呢。”
“毕竟它不像诺华的z药那样一了百了，永绝后患，起码人家打了一针就治好了病，贵一点也有自己的道理。”
“它这么一款终身服药的药物，谁给它勇气卖这么贵？难道不明白细水长流的道理，就这么要竭泽而渔吗？”
“这种嚣张的气焰我最看不惯，接下来，我们就要双管齐下，从这两种方案入手，搞出自己的独门药物来。”
唐缺将这些内容娓娓道来，解释得一清二楚，通俗易懂。
每个人都明白了自己的目标和努力方向。
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