天然免疫系统,一些细菌在遭到病毒入侵后,能够把病毒基因的一小段存储到自身dna里一个称为crispr的存储空间,当病毒再次入侵时,细菌一旦发现与存写的片段相同的部分,cas9蛋白会发生变形,准确的卡住病毒dna并毫不犹豫地挥起“剪刀”。
crispr能使基因组更有效地产生变化或突变,效率比talen等其他基因编辑技术更高。
它通过向导rna找到需要作为靶点进行切断的dna,再用cas9这种专门用于切断dna的酶进行操作,从而精准切断dna靶点,实现插入,敲除,沉默,替换等一系列基因编辑操作。
这种技术大受瞩目的原因,就是因为它能以极其简单的方式对基因进行精准操作。
简单方便,容易上手,哪怕一个本科实验员也能够做到,而且价格低廉,因此瞬间火爆全球, 大行其道。
虽然现在最火的基因编辑技术是crisp-cas9,但是三种编辑系统其实各有千秋。
只能说,每个研究者需要结合自己的课题, 才能选出最合适的工具。
有了这几种基因编辑工具,全球各大药企和生物技术公司都在罕见病领域相继开发了一系列的临床试验药物。
这主要是因为,罕见病是单基因遗传性疾病,改造基因即可实现治疗。
而那些更大众的疾病,包括癌症,高血压等慢性病,目前哪怕改造几十个基因也无法治疗,它们的致病因素很复杂。
唐缺出于谨慎起见,并不想采取最新的crisp-cas9工具。
一来目前世界上还没有使用这种工具研发成功的基因药物,从相关研究来看,它的脱靶率会比较高,从而导致药物研发的失败。
二来它的底层专利属于鹰国公司,如果要进行商业应用,涉及到专利许可的问题,这方面的商务洽谈耗时长久,病人可能等不及。
目前三种基因编辑工具中,只有zfn的专利已经过
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