美。
“啊?这么快就报满了啊?”家长顿时失望无比,想了想又继续问道:“那三期大概需要多少人?”
“三期具体人数还未定,按惯例应该是要上千人的。”
“好,那你现在就给登记信息,我马上报名。”
这样的一幕幕不断发生,临床实验申请名单越来越长。
由于罕见病的患者本身就比较少,所以临床实验人数要求也比普通的病症要低。
sma已经算罕见病里面患者多的了,好歹有几万人,患者不算难找。
有的病全球也就几百人,国内才几十个人,获取患者极为不易。
这次sma的临床三期实验只要1000人就够了,所有临床实验加起来一共也就1330人。
所以,很快临床三期的名额也都满了。
有的人申请成功,欣喜若狂。
有的人晚了几步,错失良机,他们只能继续等待临床四期实验, 或者药物上市了。
******
临床实验一个月后,三清集团召开了新闻发布会。
正式宣布了脊髓性肌萎缩症(sma)基因治疗药物的成功, 并展示了临床一期和二期的实验报告。
消息一出,全场媒体彻底沸腾!
无论国内外记者,瞬间都激动得脸色通红。
“卫总,请问三清是要向罕见病的基因治疗这一领域发起进攻了吗?”
“没错。这次sma基因药物的成功,不仅仅意味着sma患者们可以脱离苦海,也说明了我们公司已经有实力在基因治疗领域大展拳脚。”
卫康一脸自豪地宣布:“众所周知,80%的罕见病都是单基因遗传疾病,基因治疗是最快捷的根治途径,以前我们面对这些疾病只能束手无策,或者采取一些治标不治本的方法,而现在,人类已经有了充足的技术手段,可以拯救更多的罕见病患者了。”
“我们会继续使用基因治
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